Cientistas usaram a técnica de edição de genes CRISPR-Cas9 para reescrever a mutação genética que ocorre nas células do sangue que causa a anemia falciforme. Uma vez tratadas estas células hematopoiéticas progenitoras (colhidas do paciente), elas foram inseridas em camundongos e passaram a produzir hemoglobina saudável.

“O que temos agora é suficiente para formatarmos um ensaio clínico para curar a anemia falciforme com edição de genes”, disse o Dr. Mark DeWitt, da Universidade da Califórnia, e co-autor do estudo. Sua equipe publicou os resultados na edição de outubro da revista Science Translational Medicine.
A técnica ainda não é 100% eficiente. Apenas uma fração das células tratadas tiveram êxito com as edições genéticas; e apenas 2 a 6% das células corrigidas retiveram as edições depois de administradas aos camundongos. “Uma pequena percentagem pode ser um resultado pequeno, mas os estudos sugerem que ter apenas 2 a 5% de células vermelhas saudáveis poderia ser o suficiente para curar a célula falciforme”, disse o Dr. Jacob Corn, diretor científico do Innovative Genomics Initiative e co-autor do estudo.
Stuart Orkin, um biólogo especializado em células estaminais do sangue na Harvard Medical School, que não estava envolvido no trabalho, disse à revista Chemical & Engineering News que a CRISPR é apenas um caminho para reparar o gene que causa a anemia falciforme. “Há um elevado interesse dada a badalação em torno CRISPR / Cas9 mas há outras maneiras de editar”, disse Orkin. “Em última análise, a abordagem que atinge excelentes resultados para o paciente, sem efeitos colaterais, é o que desejamos e pode haver várias maneiras diferentes para atingir este fim.”
Fonte: The Scientist