Tratamento para um câncer de sangue muito comum na infância pode se tornar a primeira terapia genética disponível nos EUA.

Um comitê consultivo da agência FDA – Food and Drug Administration – votou por 10 a 0, na quarta-feira (12.07.17), a favor do tratamento de leucemia desenvolvido pela Universidade da Pensilvânia e pela empresa Novartis Corp.
A terapia poderia ser a primeira de uma onda de tratamentos personalizados para combater o câncer. Chamada CAR-T, este tipo de terapia envolve a remoção de células imunológicas do sangue de um paciente, reprogramando-as para criar um exército de células que podem destruir as células cancerosas e injetá-las de volta no paciente.
“Este é um grande avanço”, disse o Dr. Malcolm A. Smith do Instituto Nacional do Câncer e membro do comitê. Ele afirmou que este tratamento deve “inaugurar uma nova era”.
A votação veio após uma longa discussão e apelos apaixonados dos pais de dois jovens pacientes, cujas vidas foram salvas pela terapia. Este tratamento único de leucemia será para crianças e jovens adultos portadores da forma mais comum de câncer de infância, conhecido como ALL – Leucemia Linfoblástica Aguda.
“Nossa filha ia morrer e agora ela leva uma vida normal”, disse Tom Whitehead, de Philipsburg, Pensilvânia. Sua filha Emily, agora com 12 anos, foi a primeira criança a receber a terapia experimental, há cinco anos. “Nós acreditamos que quando esse tratamento for aprovado, ele salvará milhares de vidas infantis em todo o mundo”.
Depois de décadas de contratempos e decepções nos esforços para consertar, substituir ou alterar genes para curar doenças, várias empresas estão perto da linha de chegada na corrida para trazer a CAR-T e outros tipos de terapia genética para os pacientes. A empresa Kite Pharma também possui uma terapia CAR-T, que está sob revisão do FDA e as terapias da Juno Therapeutics e outras empresas estão em estágios finais de testes.
Espera-se que o FDA decida aprovar o tratamento da Novartis nos próximos meses. A farmacêutica está buscando aprovação para usar o tratamento para pacientes de 3 a 25 anos, portadores do câncer de leucemia linfoblástica aguda, nos quais a doença tenha se espalhado ou não tenha respondido ao tratamento padrão. Isso ocorre com mais de 600 pacientes nos EUA, a cada ano. Quando chegam a esse ponto, esses pacientes têm opções limitadas de tratamento – todos mais tóxicos do que a terapia CAR-T – e as chances de sobrevivência são escassas. Este tipo de leucemia representa uma quarta parte de todos os cânceres em crianças menores de 15 anos.
Em um estudo decisivo, os resultados com a terapia genética foram muito melhores do que a quimioterapia e até mesmo novos tipos de drogas contra o câncer. Dos 52 pacientes cujos resultados foram analisados, 83 por cento tiveram remissão completa, o que significa que o câncer desapareceu. Muitos pacientes sofreram efeitos colaterais sérios. Onze pacientes morreram, quatro devido a efeitos colaterais e sete de sua leucemia.
A terapia CAR-T começa com a filtragem das chamadas células T do sistema imune do paciente. No laboratório, um gene é inserido nas células T que as leva a cultivar um receptor que visa um marcador especial, encontrado em algumas células de câncer. Milhões de cópias das novas células T são cultivadas no laboratório e depois injetadas na corrente sanguínea do paciente, onde elas passarão a procurar e destruir as células cancerosas. Os médicos chamam o tratamento de “droga viva” – células permanentemente alteradas que continuam a se multiplicar no corpo para combater a doença.
Durante os testes com os pacientes, todo o processo demorou cerca de 16 semanas em média, o que pode ser uma espera muito longa para alguns pacientes desesperadamente doentes, disseram os conselheiros do FDA, durante a reunião em Silver Spring, Maryland. Funcionários da empresa de medicamentos disseram que agora podem produzir um tratamento e levá-lo ao paciente em cerca de três semanas.
A empresa Novartis disse em uma declaração após a votação do FDA que há muito tempo acreditava que a terapia CAR-T poderia “mudar o paradigma do tratamento do câncer”.
“É encorajador ver a recomendação do comitê consultivo do FDA e o impulso contínuo por trás dessa terapia inovadora”, disse o líder da equipe Penn, o Dr. Carl June.
O custo da terapia CAR-T é provável que seja de centenas de milhares de dólares, mas é um tratamento único. Normalmente, os pacientes com câncer tomam uma ou mais drogas até estas não funcionem mais, depois mudam para outras drogas, de modo que o tratamento e os efeitos colaterais podem durar anos.
Os efeitos colaterais de curto prazo do tratamento, incluindo febre e alucinações, são frequentemente intensos à medida que o sistema imunológico torna-se acelerado e continua no ataque. Os efeitos colaterais a longo prazo do tratamento são desconhecidos. Ainda não está claro se os pacientes cujo câncer entrou em remissão estão de fato curados ou terão o retorno do câncer eventualmente. O comitê do FDA recomendou que os pacientes que receberam o tratamento fossem monitorados por 15 anos.
Outras empresas farmacêuticas e de biotecnologia estão desenvolvendo tipos de terapia genética para tratar cânceres sólidos e doenças raras associadas aos genes. Alguns produtos foram aprovados em outros lugares – um para câncer de cabeça e pescoço na China, em 2004, e dois na Europa, mais recentemente – o Strimvelis da GlaxoSmithKline. Este tratamento foi aprovado no ano passado para uma condição mortal chamada imunodeficiência combinada severa e foi lançado com o preço de US $ 670 mil dólares.
A terapia genética Glybera, da empresa UniQure, foi aprovada para uma doença enzimática rara. O tratamento foi usado apenas uma vez em cinco anos, provavelmente devido ao seu preço de US $ 1 milhão, de modo que a UniQure está retirando a terapia do mercado.
 
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Mais informações: phys.org/wire-news/261340188/f … -t-gene-therapy.html
Fonte: https://medicalxpress.com/news/2017-07-fda-potential-gene-therapy.html